Les premiers patients ont une thérapie génique pour la maladie de Parkinson

Douze patients atteints de la maladie de Parkinson sévère ont terminé en toute sécurité la première tentative de thérapie génique pour cette maladie. Un an après la chirurgie, une étude préliminaire rapporte qu’aucun d’entre eux n’a eu d’effets secondaires graves liés au traitement et, en moyenne, les symptômes moteurs des patients se sont améliorés. La thérapie génique visait le noyau sous-thalamique, lequel est hyperactif dans la maladie de Parkinson. Les chirurgiens ont injecté dans le noyau un vecteur viral (virus associé à l’adéno) portant le gène codant pour l’acide glutamique décarboxylase (GAD). Cette enzyme catalyse la production du neurotransmetteur inhibiteur γ -aminobutyrique. Les chercheurs espéraient que l’acide aminobutyrique inhiberait le noyau sous-thalamique hyperactif, rétablirait les circuits neurologiques en aval et aiderait à rétablir la fonction motrice. Les chercheurs et l’auteur d’un éditorial lié restent prudents mais optimistes. Cet essai de phase I n’a pas été conçu pour savoir si le traitement a bien fonctionné, mais seulement pour être sûr. D’autres essais, dans un plus grand nombre de patients avec un groupe de contrôle de chirurgie fictive, semblent maintenant justifiés, disent-ils. Pendant ce temps, ces chercheurs surveilleront de près leurs patients pour les effets secondaires immunologiques du virus ou du gène.